Una Nuova Alba per il Trattamento delle Malattie: Combinare le Terapie a mRNA e RNAi

I ricercatori dell’Università di Ottawa hanno potenzialmente scoperto un approccio rivoluzionario per trattare malattie complesse come il cancro e le malattie cardiovascolari. La loro strategia innovativa combina la potenza delle terapie a mRNA e RNAi, somministrate attraverso nanoparticelle specializzate, per manipolare l’espressione genica per risultati terapeutici migliorati.
La tecnologia mRNA, resa popolare dalla sua applicazione nei vaccini COVID-19, funziona fornendo istruzioni alle cellule per produrre proteine specifiche. Questo può essere usato per sostituire le proteine mancanti o introdurne di terapeutiche.
D’altra parte, l’RNAi, un meccanismo di difesa naturale contro i geni estranei, può essere usato per silenziare geni specifici e prevenire la produzione di proteine dannose.
Tuttavia, la complessità del cancro richiede spesso un approccio multi-target che affronti problemi come le mutazioni dei geni soppressori tumorali, la resistenza ai farmaci e la recidiva tumorale. Il team dell’Università di Ottawa ritiene che il loro nuovo approccio possa affrontare queste sfide contemporaneamente.
Il loro studio, pubblicato su ACS Nanoscience Au, dimostra la somministrazione riuscita sia di mRNA che di siRNA (piccolo RNA interferente) sia in modelli in vivo (in organismi viventi) che in vitro (in contesti di laboratorio). Questo risultato consente loro di potenziare o interferire selettivamente con le espressioni geniche e proteiche per migliorare i risultati terapeutici.

Nel trattamento del cancro, questo significa:

• Ripristinare le espressioni dei geni soppressori tumorali come PTEN e P53, che aiutano a controllare la crescita cellulare e a prevenire lo sviluppo di tumori.
• Potenziare la produzione di antigeni tumorali, che possono rafforzare la risposta immunitaria del corpo contro le cellule tumorali (immunoterapia).
• Mirare simultaneamente a geni/proteine responsabili della resistenza ai farmaci e dello sviluppo di cellule staminali cancerose, che contribuiscono al fallimento del trattamento e alla recidiva tumorale.

Questo approccio innovativo offre diversi vantaggi:

• Promuovere sinergicamente i fattori antitumorali minimizzando i fattori protumorali, portando a un trattamento del cancro più efficace.
• Affrontare molteplici sfide associate a malattie complesse come il cancro e le malattie cardiovascolari in un unico trattamento.
• Potenziale per una terapia personalizzata adattando la combinazione di molecole di mRNA e siRNA per mirare a meccanismi di malattia specifici in singoli pazienti.

Sebbene la ricerca sia ancora nelle sue fasi iniziali, il team è ottimista riguardo al suo potenziale. Prevedono di indagare ulteriormente gli effetti di queste nanoparticelle contenenti mRNA e siRNA terapeutici in modelli animali clinicamente traslabili. L’obiettivo finale è tradurre questa scoperta rivoluzionaria in nuove terapie che possano migliorare significativamente la vita dei pazienti affetti da cancro e altre malattie complesse.

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