L’Editing Genetico CRISPR Silenzia le Mutazioni che Causano il Cancro

Un nuovo studio pubblicato su Science Advances descrive come gli scienziati del Peter MacCallum Cancer Centre abbiano utilizzato lo strumento di editing genetico CRISPR-Cas13 per silenziare le mutazioni geniche che causano il cancro, precedentemente non trattabili con farmaci mirati.

Lo studio evidenzia la notevole precisione e selettività del sistema CRISPR-Cas13, che può degradare selettivamente l’RNA mutante risparmiando l’RNA sano. Questa svolta offre il potenziale per trattamenti contro il cancro personalizzati, consentendo di adattare le terapie al profilo genetico unico di un individuo. A differenza dei farmaci tradizionali, che spesso colpiscono sia le cellule mutate che quelle sane, questo metodo riduce gli effetti collaterali mirando solo ai geni mutati. Inoltre, l’approccio supera i limiti delle precedenti applicazioni di CRISPR, offrendo una maggiore specificità e aprendo la strada a trattamenti più efficaci e sicuri per i tumori aggressivi.

Ecco un riassunto dei risultati principali:

• Mirare all’RNA: Lo studio ha utilizzato CRISPR-Cas13 per mirare all’RNA, l’informazione a valle inviata dal DNA, invece che al DNA stesso.
• Silenziamento Specifico per la Mutazione: Introducendo disallineamenti strategici nell’RNA guida di CRISPR, gli scienziati hanno riprogrammato CRISPR-Cas13 per degradare selettivamente i trascritti di RNA mutanti risparmiando le versioni normali e non mutate espresse nelle cellule sane.
• Precisione e Adattabilità: Questo approccio consente un alto livello di precisione e flessibilità, che può aiutare a ridurre gli effetti collaterali.
• Trattamenti Personalizzati: Questo sistema potrebbe portare a trattamenti contro il cancro personalizzati e adattati al profilo genetico unico di un individuo.
• Superare i Limiti: La ricerca supera i limiti delle precedenti applicazioni terapeutiche di CRISPR bloccando solo le forme mutate dei geni.
• Contesto di Laboratorio: Il metodo è stato dimostrato in un contesto di laboratorio e sono necessarie ulteriori ricerche prima che possa essere testato sull’uomo.

Questo lavoro dimostra il potenziale di CRISPR-Cas13 di agire come un farmaco preciso e specifico per la mutazione, aprendo nuove strade per il trattamento dei tumori guidati da mutazioni difficili da colpire. Gli autori dello studio sottolineano che questo metodo può silenziare le varianti a singolo nucleotide (SNV) con un livello di accuratezza e flessibilità senza precedenti.

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