UTRxM1-18: Farmaco a base di mRNA Mirato a c-MYC Offre Nuova Speranza ai Pazienti con Cancro alla Prostata

Un significativo progresso nel trattamento del cancro è emerso con la presentazione di una domanda di Investigational New Drug (IND) alla FDA statunitense per una nuova terapia destabilizzante dell’mRNA progettata per colpire i tumori guidati dall’oncogene c-MYC. Sebbene gli studi clinici iniziali si concentreranno su tumori al seno triplo negativo, pancreatici, colorettali e ovarici, il potenziale impatto sul cancro alla prostata, una malattia dove la sovraespressione di c-MYC è nota per guidare forme aggressive e resistenti al trattamento, è considerevole.
Questo farmaco innovativo impiega una tecnologia proprietaria di ingegneria 3’UTR che destabilizza l’mRNA di c-MYC, portando alla sua degradazione attraverso meccanismi molecolari presenti specificamente nelle cellule tumorali. Questa strategia supera le sfide di lunga data associate al targeting di c-MYC, una proteina implicata in oltre il 75% dei tumori umani ma storicamente considerata “intargettabile” a causa della sua struttura e del rischio di effetti collaterali. Studi preclinici hanno mostrato una forte efficacia nel ridurre la crescita tumorale e le metastasi nei modelli animali, senza tossicità limitanti la dose anche a dosi elevate.
Nel cancro alla prostata, dove l’amplificazione di c-MYC è un motore chiave della progressione verso una malattia letale resistente alla castrazione, questo approccio potrebbe rispondere a un’esigenza critica insoddisfatta. Mirando al modello di mRNA di c-MYC, il farmaco interrompe il ruolo dell’oncogene nella promozione della proliferazione cellulare, del metabolismo e dell’evasione immunitaria, fattori centrali per l’aggressività della malattia. Sebbene il cancro alla prostata non sia ancora incluso nel prossimo studio di Fase I previsto per il 2026, l’ampia applicabilità della tecnologia suggerisce future opportunità per questa indicazione.
Gli sviluppatori della terapia descrivono questa presentazione di IND come un passo trasformativo nell’oncologia di precisione, sottolineando che la capacità di degradare terapeuticamente specifici trascritti di mRNA potrebbe ridefinire il trattamento del cancro. Il sistema di somministrazione del farmaco, che migliora la specificità del targeting, è progettato per minimizzare gli effetti collaterali risparmiando le cellule sane, in netto contrasto con gli approcci chemioterapici tradizionali.

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