Studio di Fase 1: PMR-116, mirato all’oncogene “non targettabile” MYC

Scienziati australiani si stanno preparando a lanciare il primo studio sull’uomo di un farmaco antitumorale rivoluzionario, PMR-116, sviluppato per colpire uno dei fattori scatenanti del cancro più elusivi e pericolosi: l’oncogene MYC. Lo studio, che inizierà nel 2025, potrebbe segnare una svolta significativa nel trattamento di tumori aggressivi e resistenti alle terapie.

Il gene MYC produce la proteina MYC, che alimenta la crescita e la diffusione dei tumori rendendo contemporaneamente inefficaci molte terapie antitumorali tradizionali. Si ritiene che un’attività anomala di MYC svolga un ruolo in circa il 70% di tutti i tumori, rendendola una delle forze oncogeniche più diffuse nelle malattie umane. La sovraespressione di MYC si riscontra in circa un terzo dei tumori della prostata, del pancreas, del fegato, dello stomaco e della mammella, e in quasi due terzi dei tumori ovarici. I tumori guidati da MYC sono spesso tra i più aggressivi e difficili da trattare. Nonostante il suo ruolo centrale nel cancro, MYC è stato a lungo considerato “non targettabile” a causa della struttura disordinata della proteina MYC, che la rende quasi impossibile da colpire direttamente con i farmaci convenzionali.

PMR-116, sviluppato da scienziati dell’Australian National University (ANU) e della società biotecnologica Pimera Therapeutics, adotta un approccio diverso. Invece di mirare a MYC stesso, il farmaco interrompe un percorso a valle da cui MYC dipende per alimentare la crescita del tumore. Nello specifico, PMR-116 inibisce un enzima critico per la sintesi dell’RNA ribosomiale (rRNA), essenziale per la produzione di proteine.

I primi studi preclinici hanno mostrato risultati notevolmente promettenti. In uno studio del 2023 condotto presso l’Università di Melbourne, i topi con cancro alla prostata guidato da MYC trattati con PMR-116 hanno mostrato una riduzione dell’85% delle lesioni cancerose in un periodo di quattro settimane. Inoltre, si è scoperto che il farmaco riduce la diffusione del cancro guidato da MYC del 50% in sole 12 ore, un risultato che ha suscitato speranze tra i ricercatori per il suo potenziale impatto sull’uomo.

Per decenni, MYC è stato un simbolo della resilienza del cancro, un gene troppo centrale e troppo sfuggente da bloccare. PMR-116 potrebbe finalmente offrire un modo per disarmarlo, non con un assalto frontale, but bensì bloccando i macchinari su cui fa affidamento per crescere. In caso di successo, questo sforzo guidato dall’Australia potrebbe inaugurare una nuova era nella lotta contro alcune delle forme più letali di cancro.

Studio clinico.

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