Nuovo metodo utilizza nanoparticelle per creare cellule CAR T all’interno del corpo per il trattamento del cancro

Uno studio pubblicato sulla rivista Science nel giugno 2025 descrive un metodo per generare cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR) direttamente all’interno del corpo, semplificando potenzialmente un trattamento complesso per il cancro. I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle lipidiche mirate (tLNPs) che consegnano RNA messaggero (mRNA) alle cellule T, evitando la necessità di ingegnerizzare cellule al di fuori del corpo, come richiesto nella terapia tradizionale con cellule CAR T. Questo processo ex vivo, utilizzato per trattare alcuni cancri del sangue come la leucemia, comporta l’estrazione di cellule T, la loro modifica in laboratorio e la reinfusione, spesso richiedendo settimane e strutture specializzate. Il nuovo approccio mira a ridurre il tempo, i costi e le barriere infrastrutturali.

Le tLNPs, progettate con un lipide specializzato chiamato L829, prendono di mira CD5, una proteina sulle cellule T, e evitano l’assorbimento da parte del fegato, un problema comune con le nanoparticelle standard. L’mRNA istruisce le cellule T a produrre CARs, consentendo loro di attaccare cellule tumorali o malate senza modifiche genetiche permanenti, un vantaggio per la sicurezza rispetto ai metodi basati sul DNA. I test su campioni di sangue umano da pazienti con malattie autoimmuni hanno mostrato che le tLNPs potevano ingegnerizzare cellule T per eliminare le cellule B. Nei topi con cellule immunitarie umane, una singola dose ha eliminato le cellule B entro poche ore, con effetti che durano fino a due settimane. Dosi ripetute in un modello murino di leucemia hanno quasi eliminato i tumori.

I risultati indicano che il metodo potrebbe funzionare per il cancro e le condizioni autoimmuni, ma sono necessari studi clinici umani per confermare sicurezza ed efficacia. Le sfide includono garantire un targeting preciso, evitare reazioni immunitarie alle nanoparticelle e ampliare la produzione.

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