PT-112: la FDA Autorizza lo Studio di Fase 3 di una Nuova Terapia per il Cancro alla Prostata Avanzato

Un nuovo studio clinico di fase avanzata ha ricevuto l’autorizzazione dalla Food and Drug Administration statunitense per PT-112, una terapia sperimentale mirata al cancro alla prostata metastatico resistente alla castrazione (mCRPC). Il via libera segue un incontro di fine fase 2 di successo, segnalando la fiducia normativa nel percorso di sviluppo del farmaco e aprendo la porta a test pivotali in una popolazione di pazienti con opzioni rimanenti limitate.

PT-112 è il primo coniugato a piccola molecola di pirofosfato in sviluppo clinico per l’oncologia. Il suo meccanismo include l’inibizione della biogenesi ribosomiale, che innesca la morte cellulare immunogenica, una forma di morte delle cellule tumorali che rilascia pattern molecolari associati al danno, o DAMP, che attivano le cellule dendritiche e reclutano cellule effettrici immunitarie nel microambiente tumorale. Questa duplice azione è particolarmente rilevante per i pazienti con cancro alla prostata avanzato, dove la resistenza al trattamento è comune e le risposte durature sono rare. Oltre ai suoi effetti immuno-modulanti, PT-112 mostra osteotropismo, ovvero una tendenza a concentrarsi nel tessuto osseo, rendendolo particolarmente adatto per i tumori che metastatizzano allo scheletro.

La decisione della FDA si basa su studi clinici precedenti. Nello studio di escalation della dose di Fase 1, PT-112 è stato valutato per sicurezza e tollerabilità in 66 pazienti pesantemente pre-trattati con tumori solidi avanzati, incluso il cancro alla prostata.
I risultati hanno mostrato che il 17% dei partecipanti ha raggiunto una sopravvivenza libera da progressione di sei mesi o più. Tra quelli con mCRPC, 10 individui hanno mostrato riduzioni delle lesioni radiografiche e dei marcatori tumorali sierici. Quattro di questi individui sono sopravvissuti per due anni o più, un risultato incoraggiante in questo contesto.

Anche il profilo di sicurezza è stato notevole. Eventi avversi di grado 3 si sono verificati nel 27% dei pazienti, ma non sono stati osservati eventi di grado 4 o 5.
Il prossimo studio di Fase 3 valuterà PT-112 come monoterapia in pazienti che hanno esaurito altre vie di trattamento, incluso almeno un agente ormonale di nuova generazione e una chemioterapia a base di taxani.

Fonte.