Progressi nel Trasporto Mirato: la Terapia Genica Potrebbe Aiutare il Trattamento del Cancro alla Prostata

Il sistema, soprannominato ENVLPE (Veicoli Nucleocitosolici Ingegnerizzati per il Caricamento di Editor Programmabili), è stato recentemente evidenziato su ScienceDaily per la sua notevole capacità di fornire strumenti di editing genetico come CRISPR/Cas9 in cellule viventi con un’efficienza e una sicurezza senza precedenti. Sebbene originariamente dimostrato in un modello murino di cecità ereditaria, ricercatori e medici stanno già valutando il suo potenziale nella lotta contro i tumori solidi, compreso il cancro alla prostata.

ENVLPE utilizza particelle simili a virus modificate, essenzialmente gusci vuoti di virus non infettivi, per trasportare in modo sicuro ed efficiente editor genetici completamente assemblati nelle cellule. A differenza dei metodi precedenti come i virus adeno-associati (AAV) o le nanoparticelle lipidiche (LNP), ENVLPE aggira le comuni insidie come l’attivazione del sistema immunitario, la capacità di carico limitata e la consegna parziale degli strumenti, che hanno storicamente minato gli sforzi per portare le terapie di editing genetico a tumori complessi (come il cancro alla prostata).

Nel loro esperimento fondamentale, gli sviluppatori di ENVLPE hanno utilizzato il sistema per correggere una mutazione legata alla cecità ereditaria nei topi. Una singola iniezione di ENVLPE ha ripristinato la reattività alla luce con quelli che i ricercatori hanno definito risultati “sbalorditivi”, utilizzando un dosaggio più di dieci volte inferiore rispetto a piattaforme comparabili.

Quel livello di potenza potrebbe rivelarsi cruciale in oncologia, dove la somministrazione mirata con una tossicità minima è il Sacro Graal. Per il cancro alla prostata avanzato, dove i pazienti spesso sviluppano resistenza ai trattamenti esistenti, ENVLPE potrebbe un giorno consentire interventi a livello genico che attaccano la malattia alla radice, correggendo le mutazioni che guidano il cancro o riprogrammando il microambiente del tumore.

Un’altra frontiera promettente è l’immunoterapia. Il sistema ENVLPE è già stato testato per la modifica delle cellule T, i combattenti di prima linea del cancro del corpo, rimuovendo specifici marcatori di superficie. Ciò apre la porta allo sviluppo di terapie a base di cellule T “universali” che non devono essere personalizzate individualmente per ogni paziente, riducendo drasticamente i costi e aumentando l’accessibilità.

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