BTE-EN1: Qualche Speranza per i Pazienti con Cancro alla Prostata con Metastasi Ossee

BTE-EN1, che sarà presentato all’AACR 2025, è una terapia unica nel suo genere che ha dimostrato risultati notevoli in studi su topi, riducendo significativamente la distruzione ossea e prolungando la vita in modelli di cancro alla prostata avanzato. Mirando alla complessa interazione tra le cellule tumorali e l’osso, BTE-EN1 potrebbe offrire una nuova speranza ai pazienti che affrontano uno degli aspetti più letali della malattia.

BTE-EN1 è un composto eterobifunzionale, una molecola sofisticata che combina due potenti componenti. Una parte, un inibitore selettivo del movimento delle cellule tumorali scoperto nel 2018, impedisce alle cellule tumorali di diffondersi all’interno del tessuto osseo. L’altra, un gruppo bisfosfonato, si lega saldamente al minerale osseo, garantendo che il farmaco si concentri sulle aree di distruzione ossea causate dalle metastasi del cancro alla prostata. Questo approccio a duplice azione interrompe il circolo vizioso in cui le cellule tumorali e le cellule ossee alimentano il loro comportamento distruttivo reciproco, portando a una rapida perdita ossea.

Negli studi sui topi, BTE-EN1 ha dimostrato la sua validità contro metastasi ossee ben consolidate. Utilizzando un modello all’avanguardia, i ricercatori hanno iniettato cellule di cancro alla prostata umano direttamente nelle ossa delle gambe dei topi, consentendo ai tumori di crescere per due settimane per imitare la malattia avanzata nei pazienti. Dopo sei settimane di trattamenti settimanali con BTE-EN1, l’imaging TC ha rivelato una sorprendente riduzione del 62% della distruzione ossea rispetto ai topi non trattati. In un esperimento separato, i topi trattati con BTE-EN1 prima che le cellule tumorali fossero iniettate nei loro cuori — un modello che simula metastasi diffuse — sono vissuti significativamente più a lungo, con un aumento della sopravvivenza in modo dose-dipendente.

In particolare, i farmaci tradizionali per la protezione delle ossa come i bisfosfonati e il denosumab, comunemente usati nel cancro alla prostata, non hanno mostrato benefici di sopravvivenza simili in questi modelli.
Ciò che distingue BTE-EN1 è la sua sicurezza e versatilità. Test di laboratorio hanno confermato che il farmaco mantiene la piena potenza dei suoi due componenti, bloccando efficacemente il movimento delle cellule tumorali e mirando alle lesioni ossee. Anche a dosi 4.000 volte superiori a quelle efficaci nei topi, BTE-EN1 non ha mostrato tossicità e ha superato a pieni voti lo screening sulla linea cellulare NCI-60, un test standard per i farmaci antitumorali.

Il farmaco si integra bene anche con altri trattamenti per il cancro alla prostata, senza mostrare interferenze, e inibisce il movimento cellulare in vari tipi di cancro che distruggono le ossa, suggerendo un potenziale più ampio.

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