La promessa delle terapie CAR T in vivo

Un potenziale cambiamento di paradigma nella cura del cancro è all’orizzonte con l’arrivo delle terapie CAR T in vivo, attualmente oggetto dei primi trial clinici sull’uomo. Questi studi rappresentano un momento cruciale, con l’obiettivo di trasformare il trattamento del cancro rendendo una terapia altamente efficace più accessibile ai pazienti di tutto il mondo.

Attualmente, le terapie CAR T approvate sono uno strumento potente, soprattutto per alcuni tumori del sangue. Esse prevedono il prelievo dei linfociti T del paziente, la loro ingegnerizzazione in laboratorio (processo ex vivo) per riconoscere e attaccare il cancro, e la reinfusione. Pur essendo salvavita per molti, questo approccio ha svantaggi significativi: è estremamente costoso, fino a 400.000 dollari per dose, e molto complesso, richiedendo centri medici specializzati. Di conseguenza, meno del 20% dei pazienti idonei nel mondo riceve realmente questo trattamento.

L’approccio in vivo offre una soluzione rivoluzionaria. Invece di modificare le cellule all’esterno, queste nuove terapie mirano a trasformare direttamente i linfociti T all’interno del paziente, trasformando il corpo del paziente in una vera e propria “fabbrica di CAR T”. Questa strategia innovativa punta a ridurre drasticamente costi e complessità, rendendo la terapia CAR T disponibile a un pubblico molto più ampio.

I dati emergenti da questi trial di fase 1 rappresenteranno le primissime evidenze sull’uomo per questi farmaci potenzialmente rivoluzionari. Un successo confermerebbe il concetto in vivo e aprirebbe la strada a una nuova generazione di immunoterapie più accessibili, flessibili e potenti.

L’importanza di questi studi va oltre la riduzione di costi e complessità. Se sicure ed efficaci, le CAR T in vivo potrebbero:

• Democratizzare la terapia CAR T, consentendo a milioni di pazienti nel mondo di accedere a questo trattamento avanzato.
• Aprire la strada a nuove applicazioni in tumori solidi, tradizionalmente difficili da trattare a causa della complessità e della diversità dei marker.
• Offrire nuove possibilità terapeutiche per altre patologie gravi, con ricerche già in corso sulle malattie autoimmuni.

Questi trial rappresentano un passo cruciale verso un futuro in cui il trattamento altamente efficace del cancro non sarà più limitato da ostacoli logistici o economici, aprendo la strada a una nuova era nella cura del cancro.

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